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FDA、希少疾患の細胞・遺伝子治療の臨床試験の革新へドラフトガイダンスを発表
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-7 7:00)
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米食品医薬品局（FDA）の生物製剤評価研究センター（CBER）は2025年9月25日、希少疾患に対する細胞・遺伝子治療（CGT）の臨床試験について、「Innovative Designs for Clinical Trials of Cellular and Gene Therapy Products in Small Populations」と題するドラフトガイダンスを発表した。臨床試験を遂行する開発企業向けに試験デザインや登録患者選抜に関する考慮事項、推奨事項を提示した。FDAは、CGT製品に特有の複雑な課題を踏まえ、開発早期の段階で臨床試験の設計を革新することを提案している。生成されるデータの質を最適化し、開発全体を通じて収集される個々のデータポイントを最大限に活用することにより、実用化へのプロセスを効率化するとしている。同ガイダンスは、コメントの提出のみを目的として配信された。
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ベルギーargenx社、抗FcRn抗体フラグメント製剤の適応拡大に向けて6つの臨床試験を進行中
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-7 7:00)
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自己免疫疾患に対する抗体医薬を開発しているベルギーargenx（アルジェニクス）社とその日本法人であるアルジェニクスジャパンは2025年10月2日、記者会見を開催。argenx社のKaren Massey COOと、2025年6月1日付けでアルジェニクスジャパンの代表取締役社長に就任した後藤太郎氏が、同社パイプラインの現在の開発状況と、2030年までの開発戦略を説明した。既に国内外で3つの自己免疫疾患を適応症として承認を取得している 「ウィフガート」（一般名：エフガルチギモド アルファ）の適応拡大を目指し、複数の臨床試験が進行中であることを紹介するなど事業の現状と今後の展望について紹介した。
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米NIH、自閉症の研究推進に約74億円を拠出するデータサイエンスプロジェクトを開始
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-7 7:00)
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米国立衛生研究所（NIH）は2025年9月22日、データを収集、分析、生成する自閉症研究プロジェクト「Autism Data Science Initiative：ADSI」を立ち上げたと発表した。5000万ドル（約74億円）以上の資金を投じ、ヒトが生涯曝露される環境因子の総体であるエクスポソームに着目したアプローチを中心にプロジェクトを推進する。ゲノミクス、エピジェノミクスなどの最新技術を用いた研究データから臨床、行動、支援サービスといった実生活で集積しているデータまで、大規模なデータ資源を活用する研究の中から13件の投資対象プロジェクトを決定した。自閉スペクトラム症（ASD）の原因、有病率上昇に関わる要因を明らかにすることで、将来の臨床研究に役立てる。
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編集長の目、新薬の作り手として、米国が強く意識する中国
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-7 7:00)
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2025年9月、米国ボストンで開催されたEndpoints 11の授賞式に参加するため米国に出張しました。Endpoints 11は、バイオ・製薬業界の専門メディア、Endpoints Newsが毎年開催しているアワードで、有望な科学・技術、経営人材を擁し、イノベーティブな研究開発を進める、未上場のバイオスタートアップを表彰する取り組みです。
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ノーベル生理学・医学賞を受賞する大阪大学坂口特任教授、「なぜ免疫系が自分を攻撃するのか興味があった」
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-7 7:00)
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スウェーデンKarolinska Institutetは2025年10月6日、2025年のノーベル生理学・医学賞を、「末梢性免疫寛容」を発見した大阪大学免疫学フロンティア研究センターの坂口志文特任教授、米Institute for Systems BiologyのMary E. Brunkow博士、米Sonoma Biotherapeutics（ソノマ・バイオセラピューティクス）社のScientific Advisorを務めるFrederick J. Ramsdell博士に授与すると発表した。同日夜、大阪大学で記者会見が開催され、坂口志文特任教授が受賞の喜びを語った。
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【速報】大阪大・坂口志文特任教授が2025年のノーベル生理学・医学賞を受賞
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(2025-10-6 19:40)
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スウェーデンKarolinska Institutetは2025年10月6日、2025年のノーベル生理学・医学賞を、制御性T細胞による免疫寛容を発見した大阪大学免疫学フロンティア研究センターの坂口志文特任教授、米Institute for Systems BiologyのMary E. Brunkow博士、米Sonoma Biotherapeutics（ソノマ・バイオセラピューティクス）社のScientific Advisorを務めるFrederick J. Ramsdell博士に授与すると発表した。
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NPT、樹状細胞ワクチン療法の治験用製造設備を変更し同等性の検証へ
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-6 7:00)
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TOKYO PRO Marketに上場し、がんを対象にネオ抗原ペプチドで刺激した抗原提示細胞（樹状細胞）によるワクチン開発を手掛けるNPTは、2025年9月30日、事業説明会を開催した。国内2施設で開始予定だった、食道がんを対象としたPAPCワクチン（Personalized Antigen Presenting Cell Vaccine、ネオ抗原提示細胞ワクチン）の第1/2相臨床試験について、2025年4月、患者登録を延期すると発表していたが、新規の機器を導入してこれまでの機器で製造していたPAPCワクチンとの品質の同等性を確認するためアカデミアと共同研究契約を同年9月に締結したことなどを紹介した。
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Bayer社、パーキンソン病に対するES細胞由来細胞医薬とAAV用いた遺伝子治療の臨床開発が前進
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-6 7:00)
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ドイツBayer（バイエル）社は2025年9月22日、パーキンソン病（PD）に対する2品目のパイプラインの開発の進捗状況を公表した。ヒト胚性幹（ES）細胞由来の細胞療法（一般名：bemdaneprocel）については、第3相臨床試験（exPDite-2試験）で、登録された被験者に対する投与が始まり、遺伝子治療（開発番号：AB-1005）については、第2相臨床試験（REGENERATE-PD試験）において、米国に続いて、英国とポーランドでも登録された被験者の無作為化が行われ、ドイツでもまもなく開始される予定だという。
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花王、化合物に対するヒト嗅覚受容体の応答を網羅的に解析する技術を開発
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-6 7:00)
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花王は2025年9月24日、化粧品などの候補化合物となるにおい物質（嗅覚受容体を刺激する化学物質）に対するヒトの嗅覚受容体の応答を網羅的に解析できる技術を開発したと発表した。約400種類あるヒトの嗅覚受容体を培養細胞に発現させたin vitroモデルを作り、それらのにおい物質への応答を解析することで、ヒトの嗅覚を再現できるという。
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実験自動化のカンファレンスが開催、実験機器の制御にAIを活用する手法の開発が活発化
from 日経バイオテクONLINE
(2025-10-6 7:00)
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バイオ実験を自動化する装置の利用者・開発者や企業が情報交換するためのカンファレンス「Laboratory Automation Developers Conference（LADEC、ラデック）」が2025年9月25〜26日、東京都内の日本科学未来館で開かれた。自動化の研究者や、自動化機器のメーカー、自動化を活用する製薬企業などの研究者ら400名以上が参加した。
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