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【日経バイオテクONLINE】、Mmの憂鬱、遺伝子治療は実用化第二期に突入した
from 日経バイオテクONLINE
(2019-7-2 8:00)
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先週末は雨も降ったので、久しぶりに部屋にこもり、今週金曜日のファーマラボEXPOでの講演の準備に集中しました。その結果、私の予想をはるかに上回る勢いで、遺伝子治療の実用化が進展しつつあることに気付かされました。現時点で、世界市場には15種の遺伝子治療薬が上市されていました。米食品医薬品局（FDA）は2年前に、「2022年までに40製品の遺伝子治療薬が誕生する」と予測しており、当時はあまりに楽観的だと誤解しておりました。しかし、今の勢いを見るとまんざらウソでもありません。なぜ、遺伝子治療の開発にビッグファーマやバイオベンチャーが殺到して、わが国の製薬企業も雪崩込んで来たのか? その現状と理由をお伝えいたします。
◎参考記事
世界初の遺伝子治療ブロックバスターを受け入れる条件
https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/19/05/27/00480/?ST=wm
「強いがさっぱり」vs.「弱いがしつこい」、どっちが究極のCART?
https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/19/05/22/00479/?ST=wm
43年ぶりのバイオ規制大緩和に踏み切る米国
https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/19/04/26/00474/?ST=wm
希少疾患治療の三種の神器
https://bio.nikk ...
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米Krystal社、栄養障害型表皮水疱症を対象とする遺伝子治療がPI/IIで病変閉塞効果
from 日経バイオテクONLINE
(2019-7-1 8:00)
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希少難治性皮膚疾患の遺伝子治療を開発する米Krystal Biotech社は、2019年6月24日、栄養障害型表皮水疱症（DEB）の適応で開発中の遺伝子治療KB103のフェーズII（GEM-2）、およびフェーズI（GEM-1）の中間解析結果を発表した。これら2試験でポジティブデータが得られたことから、米食品医薬品局（FDA）はKB103を再生医療先端治療（Regenerative Medicine Advanced Therapy：RMAT）の対象品目に指定した。
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小崎J太郎のカジュアルバイオ、国立長寿医療研究センター、日本版FINGER研究を開始
from 日経バイオテクONLINE
(2019-7-1 8:00)
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国立長寿医療研究センター（愛知県大府市）のグループが中心となって、生活介入による認知症の遅延効果を検証する臨床研究「J-FINGER研究」（仮）が始まる。2019年6月18日に政府がまとめた2025年までの認知症対策の施策「認知症新大綱」では、「共生」と共に認知症の進行を遅らせる「予防」が柱に据えられたが、大綱の素案にあった予防の数値目標は認知症の当事者団体などから批判を浴びて見送られた。寄せられた批判の１つが「予防に確たる証拠が無い」というもの。長寿研が開始する臨床研究は、その声に応えることになる。
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経験者が打ち明ける、知名度のないベンチャーが米国でラボを持つ大変さ
from 日経バイオテクONLINE
(2019-7-1 8:00)
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「米国でラボを開きたい」――。最近、日本のバイオベンチャーの関係者からこんな願望をよく聞くようになった。西海岸であれ、東海岸であれ、米国で研究を進められれば、最新の情報、業界の人脈に触れることができ、事業をよりスムーズに進められるのではというわけだ。しかし、実際に米国でラボを運営するのは簡単ではないようだ。このほど、米ケンブリッジに独立した自社ラボをオープンさせたエディジーン（東京・中央）の森田晴彦社長CEOが、2019年4月25日、現地で本誌の取材に応じた。
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米Gilead社、米Nurix社と癌などに対する新規蛋白質分解誘導薬を開発へ
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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米Gilead Sciences社と米Nurix Therapeutics社は、2019年6月19日、世界的な戦略的提携を結んだと発表した。目的は、癌その他の疾患を対象とする革新的な標的蛋白質分解誘導薬の発見と開発、商品化に置かれている。
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仏Sanofi社と米Google社、新薬開発を革新するクラウドネットワークラボを構築へ
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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Sanofi社とGoogle社は、2019年6月18日、情報技術を利用して画期的新薬の実用化や医療サービスの革新を目的とするネット上の研究所「Innovation Lab」を構築すると発表した。新薬研究開発の科学的、商用的プロセスの双方を支えるソリューションを実現する。
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参天製薬、英Oxford Biomedica社と遺伝性網膜疾患の遺伝子治療開発で提携
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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参天製薬は2019年6月26日、Oxford Biomedica社と遺伝性網膜疾患を対象とする遺伝子治療の研究開発で提携すると発表した。Oxford社専有のレンチウイルスベクター技術「LentiVector」の商業製造を含むオプション権を獲得する契約も締結した。
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Conatus社、emricasanに関する2件のフェーズIIbでエンドポイント達成できず
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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米Conatus Pharmaceuticals社は、2019年6月24日、不可逆的パンカスパーゼ阻害薬のemricasanに関するフェーズIIb（ENCORE-LF試験）の最新データを公表した。フェーズIIbでは主要エンドポイントを達成できなかったため、被験者への治療は中止する。なお同社は、同じemricasanを投与するフェーズIIb（ENCORE-PH試験）についても、進行中だった24週間の延長試験で、あらかじめ設定された目標を達成できなかったと発表した。
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米Kymera社、IRAK4に対する経口標的蛋白質分解誘導薬の前臨床データを発表
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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標的蛋白質分解誘導薬を開発している米Kymera Therapeutics社は、2019年6月19日、経口投与が可能な、インターロイキン1受容体関連キナーゼ4（IRAK4）分解誘導薬KYM-001に関する新たな前臨床データを、スイスで開催されている第15回国際悪性リンパ腫会議で2019年6月20日に口頭発表したことを明らかにした。KYM-001は、単剤でも、相補的な経路を阻害する別の薬剤を併用した場合にも、MYD88変異陽性のB細胞リンパ腫の退縮をもたらしたという。
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桃太郎源、中皮腫にREIC遺伝子治療と抗PD1抗体併用のPIIを米国で開始
from 日経バイオテクONLINE
(2019-6-28 8:00)
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桃太郎源（岡山県岡山市、塩見均社長）は、2019年6月27日、米国で悪性胸膜中皮腫を対象として、同社が開発中の第2世代のREIC遺伝子治療用製剤（Ad-SGE-REIC、開発番号：MTG201）と抗PD1抗体の「オプジーボ」（ニボルマブ）の併用療法のフェーズIIを開始すると発表した（関連記事）。
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