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アレクシオンファーマ笠茂社長、「『患・産官学』で希少疾患の治療薬開発が加速する」
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-25 7:00)
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アステラス製薬が運営するプロジェクトであるInnovation for NEW HOPEは2024年11月20日、シンポジウム〜難病の診断と治療の今と未来 みんなで支え合える社会を目指して〜をハイブリッド形式で開催した。同シンポジウムには、製薬企業の関係者や患者団体の関係者など、合計約300人が参加した。約90人が都内の会場に現地参加し、会場はほぼ満席だった。Innovation for NEW HOPEは2023年8月に始動したプロジェクトだ。希少疾患の患者などに細胞医薬や遺伝子治療などが早く継続的に届く社会の実現を目指して、専門家、患者、市民とともに議論できる機会を設定したり、課題などについて情報発信したりしている。
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JCRファーマ、自社創製の中枢向けAAVベクターでライソゾーム病の遺伝子治療など検討
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-25 7:00)
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JCRファーマは2024年11月20日、遺伝子治療に関するR＆Dミーティングをオンライン開催した。同社の専務執行役員（研究担当、研究本部長）を務める薗田啓之取締役が、治療用遺伝子を脳へと効率的に送達し、かつ、肝毒性を回避できるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを自社創製したことや、同ベクターを動物モデルに投与した結果などについて説明した。
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米Anavax社、アルツハイマー病に対するSIGMAR1作動薬の第2b/3相臨床試験で好結果
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-25 7:00)
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アルツハイマー病（AD）、パーキンソン病、レット症候群、統合失調症や、その他の中枢神経系（CNS）疾患を含む神経変性疾患、神経発達症、精神疾患に対する治療薬を開発している米Anavax Life Sciences（アナバックス・ライフ・ライフサイエンシズ）社は、2024年10月31日、1日1回経口投与型の低分子シグマ-1受容体（SIGMAR1）作動薬であるblarcamesine（開発番号：ANAVAX 2-73） を初期のAD患者に投与した第2b/3相試験で得られた好結果が、スペインで開催された第17回アルツハイマー病臨床試験会議（CTAD）で、米Barrow Neurological InstituteのMarwan Noel Sabbagh氏によって口頭発表されたことを明らかにした。
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中国RiboX社、FDAがヒトアクアポリン1をコードした環状RNAのIND申請を承認
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-25 7:00)
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中国RiboX Therapeutics社は2024年10月25日、放射線療法後の頭頸部がん（HNC）患者の口腔乾燥症状と唾液分泌不全に対して開発中の、ヒトアクアポリン1をコードした環状RNAから成るmRNA医薬（開発番号：RXRG001）について、第1/2a相臨床試験（SPRINX-1試験）の実施許可を米食品医薬品局（FDA）から得たと発表した。
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特集連動◎保険診療下でのがんゲノム医療に課題が露呈、サーモフィッシャーに聞く、スモールパネルとCGP検�
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-25 7:00)
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米Thermo Fisher Scientific（サーモフィッシャーサイエンティフィック）社のグループ会社であるライフテクノロジーズジャパンは、がんゲノム医療の一環として、次世代シーケンサー（NGS）を用いてがん関連遺伝子を解析するスモールパネルの「オンコマイン Dx Target Test マルチ CDxシステム」（体細胞遺伝子変異解析システム〔抗悪性腫瘍薬適応判定用〕）を販売している。2024年10月18日、サーモフィッシャーサイエンティフィック ジャパングループの遺伝子解析ソリューション クリニカルシーケンシングの下田恵理奈プロダクトマーケティングスペシャリストと、テクニカルサポートの小野崎登喜郎グループマネージャーが本誌の取材に応じた。
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バイオベンチャー株価週報、カイオム、DWTI、Chordiaが上昇、Delta-Fly、ジーエヌアイ、オンコリスが下落
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-22 21:50)
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日本の株式市場に上場するバイオスタートアップの株価を週ごとにウォッチしていく「バイオベンチャー株価週報」。2024年11月22日の終値が、前週の週末（11月15日）の終値に比べて上昇したのは39銘柄、下落したのは20銘柄だった。
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ユーグレナ、バイオ燃料普及に向け香港企業から年数千tのバイオ燃料輸入へ
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-22 7:00)
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ユーグレナは2024年11月18日、日本におけるバイオ燃料の販売に関して香港EcoCeres（エコセレス）社と連携すると発表した。EcoCeres社が中国で製造する、持続可能な航空燃料（SAF）及び次世代バイオディーゼル燃料（HVO）をユーグレナが日本で販売する。
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FRONTEO決算、製薬企業と共同で標的同定する新サービスで売上高100億円目指す
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-22 7:00)
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FRONTEOは、2024年11月15日、2025年3月期上期の決算説明会を開催。2023年7月から開始した、ライフサイエンス分野での人工知能（AI）を活用した新たな創薬支援サービスで最初の契約が成立したこと、2024年度中にさらに2件の契約を計画していることを紹介した。2028年度には売上高100億円を目指す新たな取り組みだ。
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米Omeros社、MASP-3標的抗体がC3腎症で小児希少疾病用医薬品に指定
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-22 7:00)
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米Omeros社は2024年10月24日、補体第2経路（alternative pathway）のマンナン結合レクチン（MBL）関連セリンプロテアーゼ-3（MASP-3）を標的とするモノクローナル抗体（ザルテニバルト[zaltenibart]、開発番号：OMS906）が、米食品医薬品局（FDA）によりC3腎症の適応で小児希少疾病用医薬品に指定されたと発表した。現在C3腎症を対象に第2相臨床試験を実施中で、同社は2025年初めにも第3相試験を開始する方針を示した。
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リボミック決算、軟骨無形成症に対するアプタマーRBM-007のオーファン指定目指す
from 日経バイオテクONLINE
(2024-11-22 7:00)
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アプタマーによる創薬を手掛けるリボミックは、2024年11月20日、2025年3月期第2四半期（2024年4〜9月）の決算説明会を開催した。抗FGF2アプタマーであるRBM-007（一般名：umedaptanib pegol）の、軟骨無形成症（ACH）を対象とした国内第2a相臨床試験のコホート1の結果として、低用量群で成長速度の増加効果を認めたと報告した。
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