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アストラゼネカ、日本では「2030年までに40件以上の承認目指す」  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-15 7:00) 
 英AstraZeneca(AZ)社の日本法人であるアストラゼネカは2025年4月14日、業績発表記者会見を開催した。同会見では、グローバルおよび日本の2024年度業績に加えて、日本における開発戦略について説明があった。
遺伝子治療研究所、ONODERA GROUPの傘下入りで社名変更  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-15 7:00) 
 遺伝子治療研究所は2025年4月1日、2025年3月28日から社名をONODERA GT Pharma(オノデラ ジーティー ファーマ、川崎市、佐久間陽介代表取締役)に変更したと発表した。同社はこのたび、フードサービスやメディカル、スポーツなど幅広く事業を展開するONODERA GROUP(東京・千代田、小野寺裕司グループ代表CEO)のグループ会社となる。グループ傘下に入ることで、「安定した開発資金を確保できる」(ONODERA GT Pharma担当者)ことから、2025年にも始まるパーキンソン病やグルコーストランスポーター1(GLUT1)欠損症を対象とした医師主導治験で用いる遺伝子治療薬の治験薬製造などを進める。
厚労省先進医療技術審査部会、神戸アイセンター病院の他家iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植を継続審議に  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-15 7:00) 
 厚生労働省は2025年4月11日、先進医療技術審査部会を開いた。神戸市立神戸アイセンター病院が提出した、網膜色素上皮(RPE)不全症を対象とした他家iPS細胞由来網膜色素上皮(RPE)細胞凝集紐の移植について継続審議とした。
英Isomorphic Lab社、次世代型AI創薬エンジンの開発と治療薬候補の開発へ6億ドルを調達  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-15 7:00) 
 英Isomorphic Labs(アイソモーフィック・ラボ)社は2025年3月31日、初の外部資金調達ラウンドで6億ドルを調達したと発表した。同ラウンドのリード投資家は米Thrive Capital社で、既存の投資家である米Alphabet社と新規の投資家である米GV社が参加した。Isomorphic社の共同創業者兼CEOは、2024年にノーベル化学賞を受賞したDemis Hassabis氏が務めている。同氏のノーベル賞受賞の主な理由となった業績は、アミノ酸配列から蛋白質の構造を予測するAIモデルであるAlphaFoldの構築だった。
米Corcept社、糖質コルチコイド受容体拮抗薬がプラチナ製剤耐性卵巣がんの第3相で主要評価項目達成  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-15 7:00) 
 コルチゾール調節に着目した新薬開発を手掛ける米Corcept Therapeutics(コルセプトセラピューティクス)社は2025年3月31日、糖質コルチコイド受容体(GR)に拮抗する経口低分子薬(一般名:relacorilant)が、プラチナ製剤耐性卵巣がん患者に対する「アブラキサン」(nab-パクリタキセル)併用の第3相臨床試験(ROSELLA試験)で主要評価項目を達成したと発表した。nab-パクリタキセル単剤療法と比べ病勢進行のリスクが30%低下したことが、無増悪生存(PFS)を評価する第三者機関(PFS-BICR)により判定された。同社は、最終解析結果を2025年内に開催される学術会議で発表する。そして、2025年第3四半期には米国で新薬承認申請(NDA)を、その後すぐに欧州で販売承認申請(MAA)を行う方針だ。
PRISM BioLab、AI創薬のElixと業務提携でPepMeticsに特化した創薬技術を強化  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-14 7:00) 
 細胞内の蛋白質間相互作用(PPI)を標的とした創薬を手掛けるPRISM BioLabは2025年4月1日、AI創薬を手掛けるスタートアップのElix(東京・千代田、結城伸哉代表取締役CEO)と業務提携契約を結んだ。同社が持つAI創薬プラットフォームを活用し、PRISM BioLabのパイプラインに特化した創薬技術を強化する。
Chordia、CLK阻害薬CTX-712の承認申請時期は「2027〜28年が現実的」  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-14 7:00) 
 Chordia Therapeuticsは2025年4月11日に開催した2025年8月期第2四半期(中間期、2024年9月〜2025年2月)の決算説明会で、リードパイプラインであるCLK阻害薬(開発番号:CTX-712)の開発状況などについて説明した。2025年8月期中間期の事業収益は無しで、研究開発費は7億9900万円で、前年同期に比べて19.2%増加。CTX-712の治験薬製造などに投資を集中した結果だという。
英Silexion社、KRAS変異膵がんの原発巣と転移巣にsiRNA医薬を2経路投与で開発へ  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-14 7:00) 
 英領ケイマン島を拠点とするSilexion Therapeutics社は2025年3月28日、KRAS変異型(G12V/G12D)のmRNAを標的とするsiRNA医薬候補(開発番号:SIL-204)について、開発計画を拡大したと発表した。膵がんの原発巣を標的とする腫瘍内投与と、転移巣を標的とする全身投与の2経路戦略で開発を推進する。治療困難で予後が悪い代表的な固形がんであるKRAS変異型膵がんに対し、包括的な治療アプローチを確立する方針だ。
米Vertex社、1型糖尿病に対する他家幹細胞由来膵島細胞療法は開発中止  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-14 7:00) 
 米Vertex Pharmaceuticals(バーテックス・ファーマシューティカルズ)社は2025年3月28日、1型糖尿病(T1D)ポートフォリオの更新に関する情報を公表。T1Dに対して開発していた他家幹細胞由来膵島細胞療法(開発番号:VX-264)について、開発を中止する方針を示した。
Sanofi社、血友病A/B患者に対する抗アンチトロンビンsiRNA医薬が米国で承認  from 日経バイオテクONLINE  (2025-4-14 7:00) 
 フランスSanofi(サノフィ)社は2025年3月28日、米食品医薬品局(FDA)が、血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターの有無にかかわらず、血友病AまたはBの成人及び12歳以上の小児患者の出血エピソードを予防する、または頻度を減らすためのsnRNA薬「Qfitlia」(fitusiran)を承認したと発表した。



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