|
米Orna社、環状RNAの抗CD19 in vivo CAR療法が自己免疫疾患前臨床モデルで効果
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-5 7:00)
|
米Orna Therapeutics（オルナ・セラピューティクス）社は2025年5月15日、米遺伝子細胞治療学会（ASGCT）で、他家抗CD19 in vivoキメラ抗原受容体（CAR）療法（CD19 in vivo CAR）の最新データを発表した。同社が保有する環状RNAの基盤技術「oRNA」と脂質ナノ粒子（LNP）を用いた免疫システムへの送達技術「panCAR」により創出されたCD19 in vivo CARが、自己免疫疾患を適応候補として実施した前臨床試験で、ヒト化マウスモデル、非ヒト霊長類（NHP）モデルに強力かつ持続的なB細胞除去効果を示した。同社は2026年の臨床入りを目指すとしている。
|
|
スタートアップを読み解く点と線、成功から凋落へ、米Bluebird Bio社に見る米国流の創薬エコシステム（前編
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-5 7:00)
|
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックのまっただ中に迎えたピークを境に、2022年以降、米国のバイオスタートアップを取り巻く資金調達環境は厳しい状況が続いている。2025年に入り、政権交代に伴う米食品医薬品局（FDA）の再編、米国立衛生研究所（NIH）の予算カット、そして、「貿易戦争」から来る景気後退の懸念と、先行き不透明感はかつてないほど高まっている。
|
|
農水省、バイオスティミュラントの効果表示などに関して初のガイドラインを策定
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-5 7:00)
|
農林水産省は2025年5月30日、新しい農業資材の一種であり、農作物にかかるストレスを減らして収量や品質を上げる「バイオスティミュラント」について、適正な製品表示の方法などを定めた「バイオスティミュラントの表示等に係るガイドライン」を策定し公表した。
|
|
ETV特集「壁と翼〜女子学生2割の問いかけ」再放送のお知らせ
from さつき会〜東大女子ネットワーク・コミュニティ〜
(2025-6-4 9:32)
|
さつき会が取材協力したNHKの番組の放映日程をお知らせします。 ◯ ETV特集「壁と翼〜女子学生2割の問いかけ」https://www.nhk.jp/p/etv21c/ts/M2ZWLQ6RQP/episode/te/X […]
The post ETV特集「壁と翼〜女子学生2割の問いかけ」再放送のお知らせ first appeared on さつき会〜東大女子ネットワーク・コミュニティ〜 .
|
|
東和薬品など、CiRA井上教授らがiPS創薬で見いだした既存薬を家族性ADの第2/3相治験に
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-4 7:00)
|
東和薬品と、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）の井上治久教授、三重大学大学院医学系研究科の冨本秀和特定教授、CiRAの坂野晴彦特命准教授らは、プレセニリン（PSEN）1遺伝子に変異がある家族性アルツハイマー病（AD）の患者に「ブロモクリプチン錠『トーワ』」（ブロモクリプチン）を投与する第2/3相治験を2025年5月に開始した。同年6月3日に発表した。ブロモクリプチンはパーキンソン病などの治療薬として認可されており、東和薬品はドラッグリポジショニングとして同薬の新たな適応の開発を進めていく方針だ。
|
|
厚労省、国内初となる軟骨修復用医療機器「モチジェル」などを承認了承
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-4 7:00)
|
厚生労働省は2025年6月2日、薬事審議会医療機器・体外診断薬部会を開催した。持田製薬の「軟骨修復材 モチジェル」（一般名：吸収性軟骨再生用材料、以下モチジェル）などの承認を了承した。厚労省医療機器審査管理課によると、軟骨修復を適応とする医療機器を承認するのは国内初だという。
|
|
慈恵医大と順天堂大、JCRファーマ、AAVを利用した神経変性疾患治療法を開発
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-4 7:00)
|
東京慈恵会医科大学と順天堂大学は、2025年6月2日、JCRファーマと共同で、治療用蛋白質の遺伝子と血液脳関門（BBB）を通過させるための抗トランスフェリン受容体抗体可変領域の遺伝子を連結して搭載したアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによるin vivo遺伝子治療により、進行性の神経変性疾患であるGM1ガングリオシドーシス（GM1）のモデルマウスの中枢神経症状が改善したと発表した。結果の詳細は2025年4月8日、The Journal of Clinical Investigation誌に掲載された。
|
|
Philadelphia小児病院など、世界初の個別化CRISPR塩基編集療法を希少遺伝性疾患の乳児に適用
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-4 7:00)
|
米Children’s Hospital of Philadelphia（CHOP）と米Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania（Penn）の研究者たちは、カルバモイルリン酸合成酵素1（CPS1）欠損症という代謝性疾患の乳児のために、6カ月以内という短期間でCRISPRベースの個別化塩基編集療法を設計、前臨床研究も行って、生後6〜7カ月時点で投与し、症状の改善を見たという。この症例に関する詳細は、New England Journal of Medicine（NEJM）誌に2025年5月15日に報告され、ニューオリンズで開催された米遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会でも報告された。
|
|
特集◎「見る」から「測る・迫る」へ進化するバイオイメージング【後編】、バイオイメージング、オミックス
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-4 7:00)
|
バイオイメージングは、化合物の薬効をライブで捉えたり、組織の変化を定量したりと進歩している。多様化する技術を研究者が使いこなすのは簡単ではなく、受託解析のニーズが高まっている。オミックス解析と組み合わせて創薬標的の探索に活用するなど、創薬現場での活用も模索されている。特集後編では、バイオイメージングと、近年勃興しているシングルセル解析や空間オミックス解析を組み合わせ、疾患メカニズムの解明などを進める新たな取り組みに焦点を当てる。
|
|
特集◎「見る」から「測る・迫る」へ進化するバイオイメージング【中編】、ライブイメージングとAI定量解析
from 日経バイオテクONLINE
(2025-6-3 7:00)
|
バイオイメージングは、化合物の薬効をライブで捉えたり、組織の変化を定量したりと進歩している。多様化する技術を研究者が使いこなすのは簡単ではなく、受託解析のニーズが高まっている。オミックス解析と組み合わせて創薬標的の探索に活用するなど、創薬現場での活用も模索されている。特集中編では、ライブイメージングと定量解析の技術が発展するのに伴ってニーズが高まっている、両技術の受託解析の拠点を紹介する。
|
